Long Châu mở rộng tiếp cận thuốc điều trị bệnh hiếm tại Việt Nam

Hệ thống Nhà thuốc và Tiêm chủng Long Châu vừa đưa giải pháp ứng dụng hoạt chất Selumetinib điều trị u xơ thần kinh loại 1 dạng búi có triệu chứng, không thể phẫu thuật, từ Anh về Việt Nam.

Bệnh u sợi thần kinh loại 1 (Neurofibromatosis type 1 - NF1) còn được gọi là bệnh Von Recklinghausen hay u sợi thần kinh ngoại biên là một bệnh di truyền hiếm gặp, có tỷ lệ mắc khoảng 1/2000-1/3.000 người trên thế giới, trong đó có trẻ em, theo tài liệu của Bệnh viện Nhi trung ương. Đây là rối loạn di truyền trội do đột biến gen NF1 trên nhiễm sắc thể 17. Khi gen bị đột biến, cơ chế ức chế tăng trưởng bị suy giảm, dẫn đến nguy cơ hình thành nhiều loại khối u và tổn thương ở da, thần kinh, mắt, xương, tim mạch cùng nhiều cơ quan khác. Theo các chuyên gia y tế, phần lớn các khối u lành tính, chủ yếu ảnh hưởng đến thẩm mỹ và chất lượng sống, tuy nhiên bệnh vẫn tiềm ẩn nhiều biến chứng nguy hiểm do ảnh hưởng tới đa cơ quan.

Một số nghiên cứu quốc tế cho thấy, khoảng 30-50% trẻ mắc NF1 phát triển u xơ thần kinh dạng búi (PN). Loại u này hình thành trên nhiều bó sợi thần kinh, có thể lan dọc theo dây thần kinh và phát triển âm thầm từ khi còn nhỏ. Tùy vị trí và mức độ phát triển, PN gây đau kéo dài, biến dạng cơ thể, ảnh hưởng đến xương hoặc chèn ép các cấu trúc quan trọng. Những tổn thương này có thể tiếp tục tiến triển trong suốt cuộc đời người bệnh. Một số trường hợp PN có nguy cơ chuyển thành u vỏ thần kinh ác tính (MPNST) với tỷ lệ ước tính khoảng 8-13%.

Các bác sĩ đầu ngành cho biết, bệnh nhân NF1 dạng búi cần theo dõi định kỳ, có thể được chỉ định phẫu thuật để loại bỏ những khối u lớn gây biến dạng hoặc chèn ép các cấu trúc quan trọng. Tuy nhiên, một số khối u có ranh giới không rõ, xâm lấn vào các mô xung quanh hoặc nằm gần dây thần kinh, mạch máu và các cơ quan quan trọng, khiến việc phẫu thuật trở nên phức tạp và tiềm ẩn nguy cơ tổn thương các cấu trúc lành, đặt ra thách thức trong điều trị.

Trước những thách thức này, Long Châu phối hợp tập đoàn dược phẩm Anh đưa giải pháp điều trị mới - ứng dụng hoạt chất Selumetinib đến gần hơn với người bệnh u xơ thần kinh loại 1 có dạng búi (NF1-PN) tại Việt Nam. Giải pháp được giới chuyên môn kỳ vọng mở ra thêm lựa chọn trong kiểm soát bệnh, đặc biệt đối với những trường hợp khối u khó can thiệp bằng phẫu thuật.

Selumetinib là chất ức chế chọn lọc MEK1 và MEK2, với cơ chế nhắm "trúng đích" có khả năng làm giảm thể tích khối u ở một tỷ lệ bệnh nhân đáng kể. Dữ liệu từ một nghiên cứu tại Mỹ với trên 50 bệnh nhi mắc NF1 PN không thể phẫu thuật cho thấy, 68% bệnh nhân đáp ứng với giải pháp điều trị ứng dụng Selumetinib, trong đó 91,2% trường hợp duy trì đáp ứng trên 12 tháng. Việc giảm thể tích khối giúp giảm chèn ép, cải thiện triệu chứng đau và hạn chế sự suy giảm chức năng do khối u gây ra. Qua đó, trẻ có thêm cơ hội cải thiện khả năng vận động, sinh hoạt hàng ngày và sự tự tin trong cuộc sống.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt việc sử dụng Selumetinib trong hỗ trợ điều trị cho người lớn và trẻ em mắc u xơ thần kinh loại 1 có dạng búi.

Các nhà thuốc Long Châu đều cung cấp giải pháp thế hệ mới điều trị bệnh hiếm u xơ thần kinh loại 1 có dạng búi. Ảnh: Hoàng Khánh

Mang giải pháp điều trị NF1 dạng búi từ Anh về Việt Nam tiếp tục hiện thực hóa chiến lược dài hạn của Long Châu trong việc đưa các thuốc thế hệ mới và thuốc điều trị bệnh hiếm đến gần hơn hàng triệu người bệnh trong nước. Tính đến nay, hơn 13 loại thuốc hiếm, thuốc tiên tiến đã có mặt trên toàn hệ thống.

Đại diện Long Châu cho rằng, với mỗi gia đình có con mắc bệnh hiếm, hành trình điều trị không chỉ là cuộc chiến với bệnh tật, mà còn là mong ước con có thể đến trường, vui chơi và trưởng thành như bao đứa trẻ khác. "Việc đưa các giải pháp điều trị tiên tiến về Việt Nam không chỉ mở rộng cơ hội tiếp cận y tế hiện đại cho bệnh nhi, mà còn thể hiện mong muốn của chúng tôi trong việc trao thêm hy vọng, để các em có cơ hội sống trọn vẹn hơn và viết tiếp những ước mơ của mình", vị này bày tỏ.

Báo cáo của PhRAM - một tổ chức nghiên cứu ngành y dược toàn cầu cho biết, trong số 460 thuốc mới được đưa ra thị trường lần đầu trên toàn cầu trong giai đoạn 2012-2021 chỉ có 9% (tương đương 42 thuốc) có mặt tại Việt Nam, thấp hơn đáng kể so với nhiều quốc gia trong khu vực và trên thế giới.

Từ thực tế đó, Hệ thống Nhà thuốc và Tiêm chủng Long Châu đẩy mạnh hợp tác toàn diện với các tập đoàn dược phẩm uy tín hàng đầu thế giới, đưa các nhóm thuốc mới, thuốc điều trị bệnh hiếm và các bệnh lý phức tạp đến gần người Việt. Trong năm nay, Long Châu dự kiến đưa hơn 30 loại thuốc hiếm, thuốc thế hệ mới về Việt Nam. Trên hành trình giới thiệu các giải pháp điều trị tiên tiến của thế giới tới người Việt, Long Châu có mạng lưới hơn 2.678 nhà thuốc phủ rộng khắp 34 tỉnh thành cùng đội ngũ hơn 22.000 chuyên viên y tế của Long Châu, đóng vai trò điểm tựa sức khỏe gần dân.

Nhà thuốc Long Châu cung cấp các giải pháp chăm sóc sức khỏe, thể hiện vai trò điểm tựa y tế gần dân. Ảnh: Hoàng Khánh

Chuyên gia y tế phân tích, bước đi của Long Châu góp phần giúp người bệnh gia tăng cơ hội được điều trị tiên tiến ngay trong nước mà không cần đi ra nước ngoài, giảm đáng kể gánh nặng tài chính. Quan trọng hơn, việc được chăm sóc trong môi trường quen thuộc còn giúp cải thiện tinh thần và chất lượng sống của bệnh nhân.

Kim Anh